Avancée dans la recherche de traitement contre la mucoviscidose

En Belgique, la découverte d’anticorps stabilisateurs de la protéine responsable de la mucoviscidose ouvre la voie à des expérimentations thérapeutiques.

Près de 30 ans après la découverte des causes de la mucoviscidose, il n’existe toujours aucun remède pour guérir cette maladie génétique létale. Avec le soutien de la Fondation Air Liquide, les chercheurs de l’Université Libre de Bruxelles (ULB) étudient les mutations de la protéine CFTR provoquant la mucoviscidose, afin d’identifier des cibles moléculaires pour de futurs traitements.

Fiche d’identité

Porteurs du projet : Fondation Université Libre de Bruxelles Année(s) de soutien : 2013, 2017 & 2021-2023
Soutien : Salaires des chercheurs,  frais de laboratoire, équipements Montant du financement : 200 000€
Localisation : Brussels, Belgium Manager R&D Air Liquide : Jean-Christophe Richard, Expert Médical, Air Liquide Medical Systems

 

Une mutation génétique à l’origine de la maladie

Nous savons depuis 1989 que la mucoviscidose touche plus de 100 000 personnes dans le monde. Cette maladie est causée par une mutation génétique qui provoque l’altération de la protéine CFTR dont la fonction est de réguler le transport du chlore à travers les membranes cellulaires. Ce dysfonctionnement entraîne une augmentation de la viscosité du mucus et son accumulation dans les voies respiratoires et digestives.

Plus de 100 000 personnes dans le monde sont atteints de la mucoviscidose 

Analyser les origines des mutations de la protéine CFTR

Le Professeur Govaerts et son équipe de recherche de l’ULB concentrent leurs efforts sur la protéine défaillante qui cause la mucoviscidose. En effet, les approches thérapeutiques actuelles ne s'appliquent pas à un certain nombre de mutations du domaine fonctionnel de la protéine CFTR. Leur objectif est donc d’ouvrir de nouvelles voies thérapeutiques pour les patients concernés par ces mutations plus rares.

L’action de l’équipe de recherche

Le travail de recherche de l’équipe du Professeur Govaert est divisé en 3 axes :

  • Étudier les causes du mauvais repliement de la protéine CFTR résultant des mutations. En effet, ce phénomène est un processus physique durant lequel la protéine acquiert la structure tridimensionnelle dans laquelle elle est fonctionnelle
  • Utiliser des nanobodies pour déchiffrer la structure du domaine fonctionnel de la protéine CFTR et établir une relation physiopathologique, c’est-à-dire une relation entre la structure de la protéine et les causes de la maladie
  • Examiner les effets structurels des mutations rares causant la mucoviscidose

La Fondation renouvelle son soutien

Impliquée depuis 2013 dans les efforts pour identifier et caractériser les nanobodies, la Fondation Air Liquide soutient les chercheurs de l‘ULB pendant cette troisième phase centrée sur l’étude des mutations de la protéine CFTR. Une nouvelle subvention de 100 000€ est apportée pour les salaires des chercheurs et l’équipement du laboratoire dans le cadre du soutien de 2021 à 2023.

La Fondation ULB

Témoignage

“Ce projet porte sur un sujet incontestablement important, qui entre dans la continuité du travail d’une équipe experte dans ce domaine bénéficiant du soutien de la Fondation Air Liquide depuis plusieurs années.”

Jean-Christophe Richard, Expert Médical, Air Liquide Medical Systems